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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate
Presentato a novembre 2022 durante l’evento di science-show “AT2 – Advanced Talks on Advanced Therapies”, il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate.
News
Un chip per valutare l’efficacia dell’immunoterapia nel melanoma
Una ricerca condotta dallo IEO e dal Politecnico di Milano ha permesso di sviluppare un “gut-on-chip” per predire la risposta ai farmaci inibitori dei checkpoint (ICI)
Negli ultimi tempi si sentono spesso nominare microbiota e microbioma: ma che differenza c’è tra i due termini? Il primo indica l’insieme dei microbi che convivono con il nostro organismo, mentre il secondo allude all’insieme dei genomi di tali organismi. Saperlo è utile perché le analisi genetiche sul microbioma stanno ottenendo rilievo proprio per il suo diretto coinvolgimento nella patogenesi di alcune malattie e nelle risposte ai farmaci. Un esempio di quest’ultimo aspetto è riportato in un articolo pubblicato il mese scorso sulla rivista Nature Biomedical Engineering: un team italiano, dell’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) e del Politecnico di Milano, ha messo a punto un innovativo “organ-on-chip” per studiare le risposte dell’immunoterapia nel melanoma.
- Di: Enrico Orzes
Manifattura: puntare all’automazione e alle tecnologie digitali
Il settore è alle porte di una trasformazione radicale, che potrebbe ridurre i costi e migliorare l’efficienza produttiva, rendendo le terapie geniche e cellulari accessibili su larga scala
Le terapie avanzate hanno segnato l’inizio di una nuova era della medicina. Fino a poco tempo fa l’idea di usare cellule e geni come farmaci sembrava più un concetto da romanzo di fantascienza che un’opzione concreta per trattare malattie incurabili. Eppure quel futuro è realtà: oggi sono autorizzate nel mondo oltre 30 terapie avanzate, per migliaia di pazienti affetti da malattie rare e non solo, e si prevede di superare la soglia di 60 prodotti entro il 2030. Questi trattamenti non sono più un'opzione di nicchia ma il numero di pazienti che potrebbero beneficiarne è molto più alto di quelli che riescono effettivamente ad accedervi, un grande ostacolo è la sostenibilità. Con un recente articolo Stephen Ward, Direttore Esecutivo di Cell and Gene Therapy (CGT) Catapult, spiega come sfruttare automazione e tecnologie digitali per aumentare la produzione e ridurre i costi di questi innovativi farmaci.
- Di: Erika Salvatori
L’AI che scrive il codice genetico per tutte le forme di vita: nasce Evo 2
Un "ChatGPT per CRISPR", un modello senza precedenti per la biologia che entusiasma ma pone anche problemi etici
Un modello di intelligenza artificiale capace di progettare e analizzare il codice genetico per tutti i domini della vita segna una svolta nella biologia computazionale. Si tratta di Evo 2, il modello più grande mai sviluppato in questo campo, addestrato su oltre 9,3 trilioni di nucleotidi estratti da 128.000 genomi, coprendo l’intero albero della vita. È stato sviluppato dall’Arc Institute, l’Università di Stanford e il colosso dei semiconduttori NVIDIA: una collaborazione che unisce le più evolute tecnologie informatiche e biotecnologiche e che potrebbe avere un notevole impatto sul futuro della biologia sintetica e della medicina personalizzata.
- Di: Cristina Da Rold
La storia rara di Sonia e Eric pionieri per forza e per amore
Un’avventura scientifica che ha come ingredienti la minaccia incombente di una malattia fatale, la decisione di reinventarsi entrambi biologi e l’obiettivo di silenziare i prioni
La sperimentazione clinica con oligonucleotidi antisenso nata dal loro impegno è considerata uno dei trial più interessanti del 2025. Ma questa coppia di sposi sta perseguendo anche altre strade per bloccare l’insorgere delle malattie da prioni. Nell’estate del 2024 hanno pubblicato su Science uno studio eseguito sui topi con l’editing epigenetico (ne abbiamo parlato qui). Mentre nel gennaio del 2025 i loro esperimenti con il base editing sono usciti su Nature Medicine. Eppure, prima di scoprire di avere una mutazione che nel giro di due o tre decenni l’avrebbe condannata a morire di insonnia familiare fatale (FFI), Sonia Vallabh era una giurista neolaureata e suo marito Eric Minikel si occupava di pianificazione urbana.
- Di: Anna Meldolesi
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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