Podcast e illustrazioni sulle terapie avanzate

Osservatorio Terapie Avanzate realizza e aggiorna costantemente le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia e le terapie avanzate rimborsate in Italia.

Le tabelle sono scaricabili gratuitamente e disponibili ai seguenti link:

News

CAR-T e Immunoterapia

Il CHMP di EMA ha espresso un parere negativo per tacquell, mentre per lifeulecel l’azienda ha ritirato la domanda di commercializzazione. Entrambe per il trattamento del melanoma avanzato 

I linfociti infiltranti il tumore (TIL) - come molte altre innovazioni nel campo della medicina - hanno una storia fatta di alti e bassi. Dai casi di regressione tumorale osservati da Steven Rosenberg alla fine degli anni Sessanta si è passati a molti fallimenti, fino ad arrivare al successo del trattamento di Linda Taylor: affetta da un melanoma metastatico aggressivo, la donna fu curata con un’infusione di linfociti coltivati in provetta (inizialmente definiti LAK, Lymphokine-Activated Killer) potenziati con dosi massicce di Interleuchina-2 (IL-2). Purtroppo, nel nostro continente il percorso regolatorio per l’approvazione di linfociti infiltranti il tumore ha avuto due battute d’arresto, entrambe nel campo del melanoma: lo scorso giugno l’Agenzia Europea per i Medicinali ha bocciato tacquell, mentre l’estate prima c’era stato il ritiro della domanda di immissione in commercio di lifeulecel.  

RNA Therapies

Prof. Giuseppe Curigliano (Milano): “È un vaccino terapeutico e i pazienti arruolati nello studio sono stati selezionati perché ad alto rischio di recidiva o metastasi” 

Non tutti i vaccini servono a prevenire l’insorgenza della malattia, ne sono un esempio quelli in via di sviluppo per attaccare le cellule di un tumore. È un passo avanti di enormi proporzioni, reso possibile dall’espansione delle tecnologie a RNA, “sdoganate” dai successi con i vaccini per il COVID-19. Si può affermare che la storia dei trattamenti a mRNA abbia avuto inizio con gli studi dei Premi Nobel Katalin Karikó e Drew Weissman per creare un vaccino contro l’HIV, e il futuro guarda all’oncologia e a tumori come il melanoma, per cui le multinazionali farmaceutiche Moderna e Merck stanno mettendo a punto un vaccino terapeutico. I risultati preliminari emersi dallo studio clinico di Fase III sono molto incoraggianti. Ne abbiamo parlato con Giuseppe Curigliano, professore Ordinario di Oncologia Medica all’Università di Milano e vicedirettore scientifico dell’Istituto Europeo di Oncologia (IEO). 

Terapia Genica
terapia genica, glicogenosi

Via libera dalla Food and Drug Administration per la prima terapia in grado di agire direttamente sulla causa genetica della GSDIa, ovvero il deficit di G6Pasi-alfa  

Il 19 agosto 2026 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a pariglasgene brecaparvovec-opnr (GENGLYCOS™), sviluppata da Ultragenyx Pharmaceutical con la sigla sperimentale DTX401, per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici (dagli 8 anni di età) con una diagnosi di glicogenosi di tipo Ia (GSDIa). Si tratta della prima terapia genica approvata per questa malattia metabolica ultra-rara, agisce fornendo una copia funzionale del gene che codifica per la glucosio-6-fosfatasi-alfa (G6Pasi), nonché la prima terapia genica in assoluto ad arrivare sul mercato per Ultragenyx. Con l'approvazione, l'azienda ha inoltre ricevuto un Priority Review Voucher. 

CAR-T e Immunoterapia

Al SR-Tiget di Milano si studia come la senescenza indotta dalla chemioterapia possa influenzare la risposta clinica e il riconoscimento immunitario nella leucemia mieloide acuta 

Nella leucemia mieloide acuta una delle principali difficoltà cliniche è che non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo alla terapia. Nei pazienti trattati con chemioterapia intensiva, una quota non trascurabile non raggiunge una remissione completa, e anche tra chi risponde il rischio di ricaduta resta elevato. Capire che cosa distingua i pazienti responsivi da quelli refrattari, e quali meccanismi permettano alla malattia di persistere o riemergere, è oggi una delle domande più rilevanti della ricerca traslazionale. È in questo contesto che si inserisce il lavoro guidato dalla Prof.ssa Raffaella Di Micco, group leader dell’Unità di Senescenza nell’invecchiamento delle cellule staminali, differenziazione e cancro all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Professore Associato di Patologia presso la Scuola Universitaria Superiore IUSS di Pavia, pubblicato sulle pagine di Nature Communications. 

RNA Therapies
mrna, cancro al pancreas

Uno studio clinico di Fase I condotto dai ricercatori del Johns Hopkins Kimmel Cancer Center e dello Skip Viragh Center for Pancreatic Cancer sta testando un vaccino per pazienti ad alto rischio 

Alcuni mesi fa, il congresso annuale dell’American Association for Cancer Research (ASCO) è stato il palco mondiale da cui sono stati annunciati i dati preliminari su un vaccino a mRNA per il tumore del pancreas. Poiché questo è uno dei più difficili tumori da sconfiggere, era prevedibile che la notizia facesse più volte il giro del mondo, disegnando scenari di trattamento futuri che, fino a qualche tempo fa, rientravano solo nel campo delle ipotesi. Ed è altrettanto facile da immaginare che quello messo a punto da BioNTech e Genentech potesse non essere l’unico prodotto a mRNA all’orizzonte. Infatti, sono stati da poco pubblicati sulla rivista Cancer Discovery i dati di un secondo candidato, ne abbiamo parlato con Livia Archibugi, gastroenterologa presso il Centro di Ricerca Clinica e Traslazionale sul Pancreas dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. 

CRISPR & Editing genetico
crispr, Cas12a2

Due lavori preliminari usciti su Nature dimostrano che Cas12a2 può essere usata per riconoscere le mutazioni cancerogene e distruggere in modo selettivo le cellule mutanti   

Finora le terapie sperimentali basate su CRISPR hanno utilizzato la proteina Cas9 e le sue versioni avanzate con due strategie principali: bloccare il gene bersaglio con un taglio mirato o aggiustarlo correggendone le mutazioni. Ma la famiglia delle proteine Cas è numerosa e variegata, e annovera tra i suoi membri anche enzimi che una volta riconosciuto il bersaglio si attivano ad ampio raggio dentro alla cellula, riducendo in brandelli i cromosomi. Questa modalità di azione “tritatutto” si è evoluta nei batteri per contrastare il diffondersi delle infezioni virali, sacrificando le cellule infette. Ora però sta ispirando un filone di ricerca che punta a uccidere le cellule cancerose risparmiando quelle sane. 

Video

OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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