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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Osservatorio Terapie Avanzate realizza e aggiorna costantemente le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia e le terapie avanzate rimborsate in Italia.
Le tabelle sono scaricabili gratuitamente e disponibili ai seguenti link:
News
Si allargano le ricerche sui vaccini a mRNA per il cancro del pancreas
Uno studio clinico di Fase I condotto dai ricercatori del Johns Hopkins Kimmel Cancer Center e dello Skip Viragh Center for Pancreatic Cancer sta testando un vaccino per pazienti ad alto rischio
Alcuni mesi fa, il congresso annuale dell’American Association for Cancer Research (ASCO) è stato il palco mondiale da cui sono stati annunciati i dati preliminari su un vaccino a mRNA per il tumore del pancreas. Poiché questo è uno dei più difficili tumori da sconfiggere, era prevedibile che la notizia facesse più volte il giro del mondo, disegnando scenari di trattamento futuri che, fino a qualche tempo fa, rientravano solo nel campo delle ipotesi. Ed è altrettanto facile da immaginare che quello messo a punto da BioNTech e Genentech potesse non essere l’unico prodotto a mRNA all’orizzonte. Infatti, sono stati da poco pubblicati sulla rivista Cancer Discovery i dati di un secondo candidato, ne abbiamo parlato con Livia Archibugi, gastroenterologa presso il Centro di Ricerca Clinica e Traslazionale sul Pancreas dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR tritura il DNA dei tumori senza attaccare le cellule sane
Due lavori preliminari usciti su Nature dimostrano che Cas12a2 può essere usata per riconoscere le mutazioni cancerogene e distruggere in modo selettivo le cellule mutanti
Finora le terapie sperimentali basate su CRISPR hanno utilizzato la proteina Cas9 e le sue versioni avanzate con due strategie principali: bloccare il gene bersaglio con un taglio mirato o aggiustarlo correggendone le mutazioni. Ma la famiglia delle proteine Cas è numerosa e variegata, e annovera tra i suoi membri anche enzimi che una volta riconosciuto il bersaglio si attivano ad ampio raggio dentro alla cellula, riducendo in brandelli i cromosomi. Questa modalità di azione “tritatutto” si è evoluta nei batteri per contrastare il diffondersi delle infezioni virali, sacrificando le cellule infette. Ora però sta ispirando un filone di ricerca che punta a uccidere le cellule cancerose risparmiando quelle sane.
- Di: Anna Meldolesi
Come il genoma influenza la risposta ai trattamenti con le CAR-T
Partendo dal quesito sull’eterogeneità dell’effetto delle CAR-T, uno studio su Science Immunology chiama in causa la genetica dell’ospite, con esiti che potrebbero migliorare i prodotti
Tra le più robuste affermazioni che giungono dagli studi di genetica c’è quella secondo cui in un’interazione tra due organismi, come nel caso dell’ospite e del parassita, non sia solamente il DNA del secondo a determinare il livello di malattia, ma anche quello del primo. Si sa che l’ambiente e lo stile di vita possono modulare l’espressione dei geni e, nella risposta immunitaria, conta moltissimo il patrimonio genetico dell’ospite. Lo stesso vale nel caso di trattamenti a base di cellule CAR-T in cui la terapia è “viva” e consiste in una popolazione di linfociti modificati per riconoscere e aggredire le cellule del tumore. A far comprendere meglio l’entità di queste affermazioni contribuisce uno studio pubblicato su Science Immunology nel quale i ricercatori hanno cercato di capire quanto le varianti genetiche ereditarie di un paziente possano influenzare l’effetto delle CAR-T, in particolare la loro efficacia e le loro tossicità.
- Di: Enrico Orzes
ATMP e JCA: pubblicato un documento che evidenzia criticità e chiede garanzie
14 organizzazioni europee - in rappresentanza di pazienti, clinici e sviluppatori - segnalano criticità nel primo report di valutazione clinica congiunta pubblicato nell'ambito del nuovo Regolamento HTA
Una coalizione di quattordici organizzazioni europee - associazioni di pazienti, società scientifiche, enti e sviluppatori di terapie avanzate - ha pubblicato una risposta congiunta al primo report di Joint Clinical Assessment (JCA) prodotto nell'ambito del Regolamento europeo sull'Health Technology Assessment (HTA), in vigore dal gennaio 2025. Il documento non contesta l'impianto della procedura, ma segnala tre criticità emerse dal report, relativo al farmaco tovorafenib per il glioma pediatrico a basso grado, che la coalizione ritiene rilevanti in particolare per le terapie avanzate e per le malattie rare e pediatriche, e chiede che vengano affrontate da subito, senza attendere la revisione del regolamento prevista per il 2028.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: nuovi tasselli per la malattia di Parkinson
Dott.ssa Roberta Balestrino (Milano): “Ripristinare la produzione di dopamina può non essere sufficiente a trattare tutti i segni della malattia, se non si arresta la neurodegenerazione”
In alcuni casi la malattia di Parkinson inizia con un leggero tremore a un arto, a volte con un impaccio motorio che induce il sospetto – soprattutto in età più matura – di un problema osteoarticolare della spalla o della gamba. Ma se il tremore o l’impaccio non passano, anzi subentra una certa rigidità che rende difficoltoso e lento il movimento, è giusto sospettare che ci sia qualcosa di più, e rivolgersi al neurologo. La diagnosi di malattia di Parkinson non è soltanto un nome: è un’etichetta che il paziente associa a un decorso progressivamente peggiorativo, come nel caso della malattia di Alzheimer. Per questo ha suscitato interesse la pubblicazione su Nature Medicine dei risultati di uno studio clinico condotto con una terapia genica. Ne abbiamo parlato con Roberta Balestrino, esperta di malattia di Parkinson e parkinsonismi atipici del reparto di Neurologia e Neuroriabilitazione dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.
- Di: Enrico Orzes
Modificare le dimensioni delle proteine con l’AI
Il nuovo sistema Raygun è in grado di rimpicciolire e ingrandire proteine naturali mantenendone struttura e funzione. Si aprono nuove possibilità per le biotecnologie e la medicina
Usiamo le proteine per gli scopi più disparati: anticorpi terapeutici, enzimi per accelerare reazioni nell'industria, marcatori fluorescenti per osservare ciò che accade nelle cellule. La natura ce ne mette a disposizione milioni, ma spesso quella che ci serve è proprio una proteina che non esiste ancora. Oppure esiste, ma non ha la dimensione giusta: una versione più piccola può raggiungere bersagli difficili da penetrare, una più grande legarsi con maggiore affinità. Oggi l’intelligenza artificiale (AI) permette di crearle da zero, ma rimpicciolire o ingrandire quelle esistenti mantenendone intatte struttura e funzione resta una sfida. Un articolo pubblicato Nature mostra come Raygun, un sistema basato su un modello linguistico per proteine sviluppato dai ricercatori della Duke University, è riuscito a modificarne la dimensione senza cambiarne l'identità.
- Di: Erika Salvatori
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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