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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Un nuovo corso nella produzione delle terapie avanzate
Massimiliano Petrini (Meldola, FC): “La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti”
Complesso, intrinsecamente tecnico ma di importanza capitale per comprendere la rivoluzione delle terapie avanzate: il tema della manifattura è uno di quelli che necessitano di maggior spazio in relazione ai tanti ragionamenti in materia di accesso e sostenibilità di questi innovativi, e spesso personalizzati, trattamenti. Durante l’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, organizzato lo scorso 17 settembre a Roma da Osservatorio Terapie Avanzate, la produzione delle terapie avanzate ha guadagnato il centro della scena e il dottor Massimiliano Petrini, Responsabile della Cell Factory dell’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” di Meldola (FC) e Presidente di NOTA aps, ne ha illustrato le ragioni.
- Di: Enrico Orzes
Superare le differenze regionali nei percorsi di accesso alle terapie avanzate
Mattia Altini (Forlì): “Serve una cornice nazionale entro cui svolgere l’attività delle Regioni perché attualmente ognuna di esse si organizza in modo diverso rispetto ai problemi contingenti”
Sotto molti aspetti l’Italia appare come un Paese frammentato, ma quando si entra nell’ambito della Sanità urge individuare motivi di coesione ed elaborare percorsi condivisi che diano a tutti i cittadini le medesime opportunità di accesso ai trattamenti, specialmente a quelli avanzati che oggi rappresentano l’ultima e più moderna frontiera della medicina. Di questo (e molto altro) si è discusso all’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, tenutosi lo scorso 17 settembre presso la Sala Igea dell’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani di Roma. Tra i partecipanti anche il dott. Mattia Altini, Direttore dell’Assistenza Ospedaliera della Regione Emilia-Romagna, coinvolto nel dibattito sull’accesso alle terapie avanzate.
- Di: Enrico Orzes
Terapie avanzate: le priorità per una buona presa in carico dei pazienti
Davide Petruzzelli (La Lampada di Aladino ETS): “Alle persone che accedono alle terapie avanzate dobbiamo predisporre percorsi chiari, investendo tempo nel dialogo e nel supporto psicologico”
Nella discussione sulle terapie avanzate la voce più importante - ma spesso sottovalutata - appartiene ai pazienti. All’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, svoltosi lo scorso 17 settembre a Roma, il confronto sui criteri di accesso ai trattamenti di ultima generazione ha coinvolto tutti, dai medici, ai rappresentanti del sistema regolatorio e delle istituzioni fino alle associazioni pazienti. Sviluppo e accesso alle terapie avanzate sono stati due pilastri del retreAT, il progetto di policy shaping avviato da Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023. Tra i tavoli pianificati e portati avanti durante 18 mesi di lavoro c’è anche quello sulla presa in carico dei pazienti a cui ha preso parte Davide Petruzzelli, Presidente de La Lampada di Aladino ETS.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per Usher: a Napoli il primo intervento al mondo
Il trattamento sperimentale, messo a punto al Tigem di Pozzuoli, è per la rara malattia ereditaria dell’occhio che nella sindrome di Usher è associata a sordità
Dopo l’esperienza di successo con la terapia genica voretigene neparvovec, un altro traguardo per la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, diretta dalla professoressa Francesca Simonelli: per la prima volta al mondo è stata somministrata una terapia genica sperimentale per una rara malattia ereditaria dell’occhio associata a sordità, la sindrome di Usher di tipo 1B (USH1B). La tecnologia alla base del trattamento è stata sviluppata nei laboratori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli, sotto la supervisione del neodirettore prof. Alberto Auricchio. L’innovatività risiede nella capacità di questa piattaforma di poter trasportare geni di grosse dimensioni, un limite ben noto della terapia genica classica. Ne abbiamo parlato con la prof.ssa Simonelli (guarda la videointervista qui).
- Di: Rachele Mazzaracca
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66th ASH Annual Meeting and Exposition. 7-10 dicembre 2024, San Diego (USA)
5th Annual Genome Editing Therapeutics Summit. 3-5 dicembre 2024, Boston (USA)
Advanced Therapies Congress 2024. 12-13 novembre 2024, Philadelphia (USA)
Translating innovation into access for ATMPs: 3rd EU-Innovation network multi-stakeholder meeting. 15 novembre 2024, online
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
COVID-19
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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