Osservatorio Terapie Avanzate

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Cellule staminali. Al via uno studio di confronto per la sclerosi multipla recidivante

Finanziato dal NIH, confronterà il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche e le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi della malattia

È più efficace (e sicuro) il trattamento sperimentale con cellule staminali o le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi di sclerosi multipla recidivante? È quello che proverà ad analizzare uno studio clinico denominato “BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis” (BEAT-MS) appena avviato proprio con lo scopo di confrontare i due trattamenti. La sperimentazione è sponsorizzata dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), che fa parte del National Institutes of Health statunitense, e valuterà la sicurezza, l'efficacia e il rapporto costo-efficacia dei due approcci terapeutici.

: Di: Cristina Tognaccini; , 17 Febbraio 2020

Terapia cellulare. Trial clinico con iPSC per la degenerazione maculare

Terapia Cellulare & Staminali

Lo studio parte dai risultati ottenuti sui modelli animali ed è il primo negli Stati Uniti a usare come tessuti di riparazione quelli ottenuti dalle cellule del paziente stesso

Finalmente ci siamo. Sul finire del 2019 il National Eye Institute (NEI) di Bethesda ha annunciato il lancio di uno studio clinico per la valutazione della sicurezza di un trattamento che impiega le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per il trattamento della forma “secca” della degenerazione maculare legata all’età. È il primo di questo tipo ad essere condotto sull’uomo negli Stati Uniti e rappresenta insieme il punto di arrivo e quello di partenza nel percorso di una terapia destinata a cambiare la vita dei pazienti. “Il protocollo, che ha arrestato la perdita della visione nei modelli animali, rappresenta il primo studio clinico negli Stati Uniti nel quale si utilizzano tessuti di sostituzione ottenuti a partire dalle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) del paziente”, afferma Kapil Bharti, coordinatore del progetto e capo della Sezione Ocular Stem Cells and Translational Research (OSCTR) del NEI.

: Di: Enrico Orzes; , 12 Febbraio 2020

CRISPR contro il cancro: la strategia risulta fattibile e sicura

CRISPR & Editing genomico

Risale a novembre la pubblicazione di uno studio che descrive i risultati preliminari di un trial clinico di Fase I con Crispr-Cas9 per il cancro: nuovi dati ne confermano fattibilità e sicurezza

CRISPR e CAR-T: due approcci diversi che si incrociano in una sperimentazione clinica di Fase I, la prima autorizzata in USA per la valutazione dell’efficacia e della sicurezza dell’utilizzo di cellule T modificate geneticamente con Crispr-Cas9 su tumori in stadio avanzato. In un precedente articolo, Osservatorio Terapie Avanzate ha riportato i risultati preliminari dello studio coordinato da Edward A. Stadtmauer, che vede la collaborazione dell’Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania, del Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Tmunity Therapeutics. Il 6 febbraio, sulla prestigiosa rivista Science, è stato pubblicato un aggiornamento che dimostra sicurezza e applicabilità di questa strategia innovativa che unisce CRISPR e CAR-T.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 12 Febbraio 2020

Immunoterapia. Sviluppata una terapia a base di cellule T per combattere gravi patologie virali

CAR-T e Immunoterapia

Viralym-M ha appena ricevuto la designazione PRIME dall’EMA. Si tratta di una terapia sperimentale, a base di cellule di donatori terzi e pronte all’uso, che ha l’obiettivo di ripristinare l’immunità contro specifici virus in pazienti immunocompromessi.

Quando il sistema immunitario non funziona correttamente le difese dai patogeni sono disattivate. È più o meno la stessa cosa che accade ad un personal computer collegato ad internet ma privo di un antivirus: può essere facilmente infettato e, in casi estremi, diventare del tutto inutilizzabile. Il sistema immunitario è il nostro antivirus ma, come avviene nelle immunodeficienze o nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatore, può essere disattivato aprendo così le porte a nemici quali citomegalovirus, herpesvirus o virus di Epstein Barr. Per questo AlloVir ha sviluppato una terapia cellulare a base di linfociti T virus specifici, che fanno parte del sistema di difesa naturale dell’organismo e proteggono le persone sane da numerosi virus responsabili dell’insorgenza di malattie.