Dopo 18 mesi di confronto, il progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate ha portato i massimi esperti del settore in un evento di due giorni che ha coinvolto anche le istituzioni
Due giorni di lavoro in presenza, a Roma, interamente focalizzati sulle terapie avanzate, e cinque tavoli - dedicati ciascuno a uno specifico tema - che hanno lavorato per 18 mesi con la partecipazione di oltre 40 tra i massimi esperti del settore: ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle istituzioni. Sono questi alcuni dei numeri del “retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate”, l’evento organizzato e promosso da OTA - Osservatorio Terapie Avanzate, tenutosi il 22 e 23 giugno scorsi, presso la Sala Marinetti del White Space by Ripa a Roma, i cui momenti salienti sono stati raccontati in un video.
Il retreAT – il cui nome richiama i classici “retreat”, i ritiri periodici e tematici organizzati dalla comunità scientifica internazionale e l’AT, acronimo di “Advanced Therapies” – è il più ambizioso progetto di policy shaping in Italia che ha l’obiettivo di individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate e, soprattutto, di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottomettere alle istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno. Un obiettivo che porta con sé l’intento di riposizionare l’Italia, Paese in cui sono stati ideati i primi prodotti di terapie genica e cellulari immessi in commercio, come protagonista, e non spettatore, di questa rivoluzione biomedica.
Il retreAT si è presentato inoltre con due aspetti assolutamente innovativi: è il primo progetto di policy shaping sulle terapie avanzate in cui la manifattura e la produzione hanno un ruolo di rilievo e a cui i pazienti portano un contributo importante, attivo e sistematico.
I 5 tavoli tematici, ciascuno composto da uno o due coordinatori e da un panel di 6-9 esperti, sono stati dedicati a: sviluppo delle terapie avanzate e partnership Pubblico-Privato, elemento fondamentale per poter avviare il lungo percorso che le terapie avanzate devono affrontare; manifattura di questi innovativi farmaci, processo complesso che può diventare un “collo di bottiglia” per il loro arrivo sul mercato; ricerca clinica, una fase particolarmente critica nel percorso di sviluppo di una terapia – soprattutto nell’ambito delle malattie rare e ultra rare – che può durare fino a 10 anni; sostenibilità delle terapie avanzate e accesso, una tematica fortemente attuale in questi ultimi anni che hanno visto il ritiro di importanti terapie geniche dal mercato; organizzazione dei centri di eccellenza e presa in carico dei pazienti, tappa finale e fondamentale per portare le terapie avanzate al loro traguardo.
Presentato ufficialmente lo scorso 7 novembre con l’evento di science-show “AT2 – Advanced Talks on Advanced Therapies”, il retreAT è un progetto che si sviluppa su un periodo di 18 mesi, un percorso organizzato in diversi momenti di confronto tra gli esperti coinvolti – sempre secondo il criterio dei cinque tavoli tematici. Tra gennaio e maggio 2023, infatti, sono stati organizzati tre principali momenti di confronto per ogni tavolo, durante i quali gli esperti hanno analizzato le criticità prioritarie per ogni tematica e hanno elaborato possibili soluzioni strategiche. Si è giunti così alla due giorni di lavori del 22 e 23 giugno a Roma. Nel corso della prima giornata, gli esperti si sono ritrovati per tirare le somme del lavoro svolto in precedenza ed elaborare delle proposte concrete che sono state poi presentate e discusse durante la plenaria tenutasi nel giorno successivo, alla presenza delle istituzioni: Giuseppe Ippolito, Direttore della Direzione Generale della Ricerca e dell'Innovazione in Sanità, Ministero della Salute; Donatella Gramaglia, Direttore Ufficio sperimentazioni cliniche AIFA- Agenzia Italiana del Farmaco; Pierluigi Russo, Direttore Ufficio Valutazioni Economiche e Ufficio Registri di Monitoraggio, AIFA; Barbara Bonamassa, Dirigente Sanitario, AIFA; Membro del Comitato per le Terapie Avanzate, EMA - Agenzia Europea dei Medicinali e Giampiero Lorenti, Ispettore Senior GMP, AIFA. L’obiettivo di questa seconda giornata è stato quello di avviare un dialogo con le istituzioni competenti e rendere maggiormente competitiva l’Italia in tema di terapie avanzate, anche sulla base degli spunti e delle riflessioni proposte dagli esperti presenti.
Il lungo viaggio del retreAT è stato illustrato in un documento, una vera e propria Roadmap dell’intero progetto (scaricabile qui), che descrive l’ideazione e gli obiettivi del progetto, le varie tappe del lavoro e riporta la lunga lista degli esperti coinvolti.
“Un retreat nelle società scientifiche è un ‘ritrovo’ per ripensare un argomento, mettere insieme i principali attori e riformularlo. Questo è l’obiettivo del retreAT che abbiamo ideato nell’ambito delle terapie avanzate: un progetto molto ambizioso, sviluppato su un periodo di 18 mesi, che ha visto il coinvolgimento di tutti gli stakeholder impegnati nella filiera di queste innovative terapie, dalla ricerca accademica all’industria, dai clinici ai pazienti, fino agli enti regolatori e alle istituzioni – commenta Francesco Macchia, Coordinatore di OTA – Osservatorio Terapie Avanzate – La sfida delle terapie avanzate si sta infatti spostando dall’aspetto scientifico al piano organizzativo e regolatorio. Osservatorio Terapie Avanzate – che è la prima testata giornalistica in Italia dedicata a questo tema – si propone come think tank per affiancare esperti, pazienti e istituzioni allo scopo di garantire, nel nostro Paese, lo sviluppo di queste terapie, l’accesso ai pazienti e la sostenibilità per il sistema. Occorre ripensare l’intero modello delle terapie avanzate e per farlo ci vuole uno strumento coraggioso e trasversale come il retreAT”.
“Le prospettive aperte dalle terapie avanzate sono affascinanti, ad oggi sono applicabili a diverse malattie rare e genetiche, patologie degenerative e tumori, offrendo nuove possibilità anche là dove fino a ieri non c’era alcuna prospettiva di cura. Dietro l’angolo ci sono i tumori solidi e le malattie che hanno un forte impatto sulla società, come quelle cardiovascolari o il diabete. È uno tsunami che investirà con forza la medicina del futuro e l’Italia deve farsi trovare pronta per non esserne travolta – sottolinea Giulio Pompilio, Presidente del Comitato Scientifico di OTA e Direttore Scientifico IRCCS Centro Cardiologico Monzino di Milano – Il livello di complessità delle terapie avanzate è altissimo, è un mondo nuovo, tutto da costruire. Dobbiamo imparare a considerarlo a 360 gradi, in tutti i suoi aspetti, che vanno dalla ricerca alla produzione, dalla regolamentazione all’accesso. È con questa visione che abbiamo deciso di impostare il percorso del retreAT sui cinque tavoli, in maniera coordinata e sinergica, poiché affrontano temi - evidenziandone criticità e opportunità - strettamente correlati tra loro. Solo mettendo insieme questi cinque tasselli è possibile arrivare a un nuovo modello per le terapie avanzate”.
“Partecipare ad un progetto come il retreAT è una grande opportunità per i pazienti. Abbiamo infatti la possibilità di portare il nostro contributo, in maniera sistematica, per affrontare i complessi temi che caratterizzano le terapie avanzate – sostiene Davide Petruzzelli di La Lampada di Aladino ETS – F.A.V.O. – Siamo di fronte a terapie che possono letteralmente cambiare la prospettiva sulla vita di un paziente e della sua famiglia, per cui ci sono grandi aspettative, ma anche alcuni timori. Non si tratta di semplici farmaci, ma di veri e propri processi terapeutici, spesso personalizzati, per cui le diverse fasi di sviluppo, produzione e somministrazione sono strettamente correlate tra loro. Con una tale complessità un approccio omnicomprensivo e multidisciplinare è fondamentale e il contributo dei pazienti può fare la differenza. L’obiettivo ultimo di questo importante progetto è far sì che il frutto del progresso scientifico, in questo caso terapie trasformative e salvavita, possa arrivare a chi ne ha bisogno. Va sempre ricordato, infatti, che non c’è innovazione senza un equo accesso”.
Una delle attività di Osservatorio Terapie Avanzate è quella di monitorare le autorizzazioni delle terapie avanzate in Italia e in Europa, informazioni che vengono costantemente raccolte e condivise in una tabella scaricabile gratuitamente:
Il retreAT, il cui percorso è stato delineato nel documento Roadmap e sintetizzato “per immagini” in un video, è stato realizzato con il contributo non condizionante di BioAir a Tecniplast Company, CSL Behring, medac Pharma Italia, Miltenyi Biotec, Novartis, Orchard Therapeutics, Pfizer, Pierre Fabre, PTC Therapeutics, Roche, Sanofi. Ha inoltre ottenuto il patrocinio di Accademia del Paziente Esperto EUPATI, AIFA - Agenzia Italiana del Farmaco, AMR - Alleanza Malattie Rare, ARM - Alliance for Regenerative Medicine, Assobiotec - Associazione Nazionale di Federchimica per lo Sviluppo delle Biotecnologie, Centro Clinico NeMO, EUCOPE - European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs, FedEmo - Federazione delle Associazioni Emofilici, La Lampada di Aladino Ets, OPBG - Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
