In Commissione Bilancio del Senato, durante l’esame del DL Anticipi, è stato presentato un emendamento per istituire un fondo di 150 milioni di euro per la sostenibilità delle terapie avanzate
L’emendamento è stato presentato dal Senatore Francesco Zaffini (FdI), Presidente della X Commissione Affari Sociali del Senato e co-firmato dai Senatori Daniele Manca (PD), Guido Quintini Liris (FdI) ed Elisa Pirro (5Stelle). Una proposta che rappresenta il risultato di un importante lavoro dell’Intergruppo Innovazione Sostenibile in Sanità co-presieduto dai Senatori Zaffini e Manca, partecipato da oltre 20 parlamentari appartenenti alla maggioranza delle forze politiche rappresentate in Parlamento. La proposta contenuta nell’emendamento era stata anticipata dal senatore Francesco Zaffini in una recente intervista, durante la quale ha annunciato la costituzione di un tavolo tecnico dedicato alle terapie avanzate presso il Ministero della Salute e la volontà di costituire un fondo ad hoc per queste terapie. Aspetto particolarmente significativo di questo traguardo è dato dal fatto che esso sia stato condiviso da una rappresentanza composta da forze politiche di diversi schieramenti, a testimoniare come il peso specifico dell’argomento trascenda le posizioni politiche individuali e di partito.
Si legge nel testo dell’emendamento della costituzione di un fondo a cui potranno accedere le terapie avanzate somministrate per il trattamento di malattie rare, aventi specifiche caratteristiche la cui valutazione viene rimandata all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Il vero cambio di paradigma di questa proposta è l’introduzione di un innovativo meccanismo di monitoraggio degli effetti dell’utilizzo delle terapie avanzate sul costo del percorso terapeutico assistenziale complessivo, finalizzato a misurare i risparmi generati in una logica di “investimento” e non più di “costo”. Inoltre, la proposta prevede anche l’implementazione di modelli negoziali di pagamento pluriannuali condizionati ai risultati, che - dunque - consentirebbero di distribuire in linea con i benefici attesi il costo delle terapie avanzate adattandosi alle caratteristiche cliniche ed economiche delle stesse, differenti dai farmaci tradizionali. Un meccanismo innovativo che consentirebbe al Servizio Sanitario Nazionale di condividere il rischio dell’investimento con le aziende produttrici, in linea con i benefici attesi. Nel testo della norma si legge che la definizione di questo meccanismo innovativo viene rimessa ad un apposito decreto ministeriale emanato di concerto tra il Ministero della Salute, il Ministero dell’Economia e delle Finanze ed AIFA, già rappresentati nel tavolo interministeriale sulle terapie avanzate neo-costituito, che - quindi immaginiamo - sarà l’organo deputato a studiarlo.
Ma ricostruiamo lo stato dell’arte per meglio comprendere la necessità di costituire questo fondo. Allo stato attuale delle cose, le terapie avanzate sono finanziate tramite il fondo dei farmaci innovativi per il quale è stato previsto un incremento del finanziamento non solo per l’anno in corso ma anche per il prossimo. Tuttavia, ciò non è sufficiente, e non solo perché lo status di innovatività vale solo per un dato periodo. L’evidenza del fatto che tale meccanismo di copertura economica non sia adeguato lo si ha nei numeri: negli ultimi 15 anni sono state approvate in Europa 25 terapie avanzate - di queste 7 sono state ritirate dal commercio e solo 18 sono ancora disponibili per i pazienti. Un dato che si traduce in un fallimento del 30% delle terapie post-marketing, la cosiddetta “seconda valle della morte” delle terapie avanzate, che si aggiunge alla “prima valle della morte” rappresentata dal passaggio dagli studi in laboratorio ai trial clinici, che devono fare tutti i tipi di farmaci. È importante sottolineare che le cause di quest’alta percentuale di fallimento non sono riconducibili ad una mancata efficacia o sicurezza delle terapie bensì agli alti costi di mantenimento. In Italia, i costi delle terapie avanzate autorizzate vanno da circa 100 mila fino a 2,5 milioni di euro: cifre che mettono chiaramente a rischio la sostenibilità da parte del sistema sanitario.
Un fondo per le terapie avanzate è una proposta unica nel suo genere e, se abbinato a un rigoroso approccio “value-based” di queste terapie, potrebbe aprire un varco in un muro difficile che al momento sembra essere di gomma. Riportando nuovamente l’Italia alla guida dell’innovazione. Ancora una volta, le malattie rare fanno da apripista per sperimentare nuovi modelli di sostenibilità dell’innovazione terapeutica. A piccoli numeri corrispondono grandi risultati!
Ripercorriamo anche i fatti, i numeri e il dibattito che hanno reso evidente – e necessario – pensare ad una soluzione ad hoc per le terapie avanzate già da quest’anno. Le ragioni per cui le terapie avanzate sono così costose già si conoscono: avendo la possibilità di colpire la radice di malattie che non hanno alternative terapeutiche disponibili - e non i sintomi che esse manifestano - le terapie geniche o cellulari racchiudono un’altissima complessità che va dalla loro produzione alla loro somministrazione, passando da tutte le fasi di sviluppo clinico. Richiedono perciò cospicui finanziamenti da parte delle biotech e aziende farmaceutiche che ne seguono l’iter di sviluppo clinico e da parte dei sistemi sanitari che le adottano, inserendole così tra i farmaci rimborsabili.
Al di là dei discorsi generali, un esempio emblematico è il caso di bluebird bio che nel 2021 ha ritirato dal mercato europeo due terapie geniche da poco approvate: una per la beta talassemia e e l’altra per la adrenoleucodistrofia cerebrale. Il motivo non è legato alla sicurezza o efficacia della terapia ma è meramente economico: il mancato accordo - sul prezzo e modalità di rimborso - con gli enti pagatori di diversi Paesi. Un secondo caso, più recente, è quello di Strimvelis con la Fondazione Telethon costretta a cambiare il proprio statuto per assumersi l’onere (e l’onore) di mantenere in commercio la prima terapia genica ex vivo autorizzata al mondo ed evitarne il ritiro dal mercato, diventando la prima charity al mondo responsabile della produzione e distribuzione di un farmaco. Questo perché la terapia in questione - ideata e sviluppata all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica per trattare l’immunodeficienza ADA-SCID (una malattia ultra-rara) destinata a pochissimi pazienti - ha ricevuto in Italia un prezzo di circa 600 mila euro (riportato nella tabella di OTA “terapie avanzate rimborsate in Italia” disponibile qui) e a condizioni di rimborsabilità ritenuti non sostenibili per le aziende farmaceutiche che l’avevano portata e mantenuta sul mercato e così costrette a ritirarsi dallo stesso. Occorre, dunque, creare un nuovo ambiente favorevole affinché anche le biotech e aziende farmaceutiche, nel pieno rispetto della sostenibilità del sistema sanitario nazionale, possano portare velocemente l’innovazione al letto del paziente, in una logica di partneriato tra pubblico e provato.
Anche i numeri dell’Horizon Scanning suggeriscono chiaramente che non si possa attendere per dare una risposta alla questione: si stima infatti che entro il 2030 il numero delle terapie avanzate sul mercato globale possano superare quota 50, estendendo in maniera considerevole la popolazione di pazienti - circa mezzo milione di persone nel mondo - che potrebbero così beneficiare di una nuova terapia genica o cellulare. Già questo è sufficiente a far capire che la sostenibilità delle terapie avanzate non è un concetto filosofico su cui discutere ma un problema contingente che esige risposte tangibili. Perché questo possa avvenire occorre però cambiare il punto di vista sulle terapie avanzate inquadrandole non come un mero costo sanitario bensì come un investimento. Serve una mentalità nuova per soppesare i benefici economici di queste terapie i cui costi elevati sono concentrati nella prima parte del loro arco di vita mentre i benefici da esse derivanti sono spalmati nel corso di tutta la vita del paziente. Le terapie avanzate permettono di risparmiare le spese di ospedalizzazione e di gestione di un malato cronico, con un netto vantaggio in termini di consumo di farmaci e soprattutto di salute dei pazienti che, in alcuni casi guariscono completamente dalla malattia diventando cittadini attivi all’interno della società. Ciò implica la necessità di individuare nuove procedure di valutazione del loro impatto economico in un arco temporale più ampio di quello attualmente stabilito dai farmaci tradizionali. Nelle prossime settimane si vedrà se questa proposta riuscirà a superare tutti gli step approvativi, nonché il vaglio del MEF, per diventare una realtà dal prossimo anno a beneficio di tutti i paziente che aspettano queste terapie.
L’emendamento 9.0.67 relativo all’istituzione di un fondo dedicato all'acquisto delle terapie avanzate è stato ritirato e convertito in un ordine del giorno (G/912/15/5) che è stato accolto ed impegna il Governo ad istituire in via sperimentale un fondo dedicato all'acquisto delle terapie avanzate per la cura di malattie rare, individuando per il suo utilizzo degli specifici criteri di accesso che tengano conto dei significativi effetti sulla qualità della vita dei pazienti con conseguente riduzione dei costi per il sistema, modelli di pagamento pluriannuali condizionati a risultati attesi, modelli di misurazione dei benefici attesti previdenziali ed economici nonché dei risparmi generato per il servizio sanitario nazionale dalla loro somministrazione, al fine di garantire un equo accesso a tutti i pazienti potenzialmente eleggibili, rendendone sostenibile la spesa per il Sistema Sanitario Nazionale.
