Un Clinical Trial Center innovativo supporterà le prime sperimentazioni sull’uomo di terapie geniche e farmaci a base di RNA, aprendo nuove prospettive per il trattamento delle malattie rare
Un settore in forte espansione nell’ambito del trattamento delle malattie rare è quello della terapia genica e dei farmaci basati su RNA, in grado offrire nuove speranze ai pazienti che fino ad oggi non avevano alternative terapeutiche efficaci. In questo contesto, l'Italia si prepara a giocare un ruolo di primo piano con l'attivazione di un centro all'avanguardia dedicato alla sperimentazione clinica. Entro la fine del 2025, l'Ospedale Universitario di Modena ospiterà il primo Clinical Trial Center italiano di Fase I con un laboratorio GLP (Good Laboratory Practice) integrato. La nuova struttura sarà essenziale per accelerare il passaggio dagli studi preclinici alla sperimentazione umana, garantendo sicurezza e fattibilità per terapie genetiche destinate a malattie rare che colpiscono pelle, sangue, occhi, organi interni, sistema nervoso e muscoli.
Questo centro nasce grazie al supporto del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia RNA, un'iniziativa sostenuta dal programma NextGeneration EU (PNRR Missione 4 – Istruzione e Ricerca), che finanzia cinque centri con oltre 320 milioni i euro dall’Unione Europea (ne avevamo parlato qui e qui). Il Clinical Trial Center sarà un punto di riferimento unico nel panorama italiano, grazie alla presenza di un laboratorio GLP dedicato alla raccolta di dati farmacocinetici e biomarcatori, elementi fondamentali per la progettazione delle fasi successive della sperimentazione clinica.
UN ECOSISTEMA DI RICERCA INTEGRATO
Il Clinical Trial Center di Modena lavorerà in stretta sinergia con lo Spoke 1 del Centro Nazionale di Terapia Genica e Farmaci RNA, un'infrastruttura avanzata che include una piattaforma di sequenziamento del DNA di ultima generazione e capofila del progetto. Questa collaborazione permetterà analisi genetiche dettagliate e migliorerà le strategie terapeutiche personalizzate.
Il progetto è guidato dall'Università di Modena e Reggio Emilia in collaborazione con prestigiose istituzioni scientifiche e università italiane, tra cui l'Istituto Telethon di Genetica e Medicina, l'Università degli Studi di Bari Aldo Moro, l'Università di Bologna, l'Università di Cagliari, l'Università degli Studi di Milano, l'Università di Napoli Federico II, l'Università di Padova, l'Università di Siena e il Gruppo Chiesi Farmaceutici, specializzato nello sviluppo di terapie innovative per malattie genetiche attualmente prive di cura.
TECNOLOGIE DI ULTIMA GENERAZIONE PER LA TERAPIA GENICA
Secondo il professor Antonello Pietrangelo, Professore Ordinario di Medicina Interna, Direttore del Dipartimento di Medicina Interna e del “Centro di Medicina Genomica e Malattie Rare” dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena e coordinatore dello Spoke 1, il nuovo Clinical Trial Center permetterà ai ricercatori di testare terapie all'avanguardia. Ha così commentato la notizia: “I gruppi di studio impegnati nella ricerca stanno conducendo le proprie sperimentazioni attraverso l’utilizzo di una nuova generazione di vettori virali per trasportare geni correttivi nelle cellule insieme a terapie basate su cellule staminali per rigenerare tessuti danneggiati e di RNA terapeutico ed editing genetico per correggere mutazioni direttamente nel DNA. Tutto attraverso anche l’utilizzo di “nanomedicine”, essenziali per raggiungere con precisione i target terapeutici, di organoidi e modelli tridimensionali di tessuti umani per testare queste terapie innovative senza l’uso di animali. Una volta che il Clinical Trial Center sarà operativo potremo monitorare la sicurezza di queste terapie e garantire la conformità agli standard normativi, fondamentali per i primi studi sull'uomo. Raccogliere dati farmacocinetici, farmacodinamici e biomarcatori vitali per informare le fasi successive della sperimentazione e migliorare così le strategie terapeutiche.”
Questa infrastruttura di ricerca non solo garantirà il rispetto degli standard normativi internazionali, ma fornirà anche dati essenziali su sicurezza ed efficacia delle nuove terapie, facilitando il passaggio alla fase successiva della sperimentazione clinica.
UN NUOVO PARADIGMA PER LA RICERCA E LO SVILUPPO FARMACEUTICO
Come sottolineato nel comunicato stampa da Rosario Rizzuto, Presidente del Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia RNA, questo modello di integrazione tra studi preclinici e sperimentazione clinica rappresenta un cambio di paradigma per la ricerca farmacologica in Italia. Il Clinical Trial Center di Modena non solo renderà più accessibili e veloci le terapie per le malattie rare, ma contribuirà anche a ridurre i costi di sviluppo e produzione dei farmaci, grazie a un sistema di collaborazione pubblico-privata che valorizza e centralizza il know-how scientifico.
Il futuro delle terapie avanzate in Italia passa dunque da Modena: un nuovo punto di riferimento per la ricerca e la sperimentazione, con l'obiettivo di trasformare l'innovazione in cure concrete per i pazienti.
