Osservatorio Terapie Avanzate

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Editing genomico: il valore del consenso informato negli studi clinici

Bioetica

Con l’avanzare degli studi sull’editing del genoma è necessario riformulare i consensi informati dei trial da sottoporre ai pazienti. E per farlo al meglio occorre partire dal punto di vista di questi ultimi

Oggigiorno con una firma in calce su un’innumerevole quantità di moduli concediamo spesso il consenso ad una pratica senza nemmeno leggere il contenuto del modulo. Tuttavia, il consenso informato che firmiamo in ambito medico, anche solo per un banale esame clinico, è un documento legale che assume un immenso valore etico perché costituisce la ferrea base di un rapporto tra medico e paziente. Il consenso informato tutela entrambe le parti e riconosce il diritto del paziente di essere ampiamente informato su tutte le procedure mediche a cui sarà sottoposto. Da ciò si intuisce come le terapie avanzate, e in particolare le procedure di editing genomico, abbiano avuto un impatto notevole non solo sulla medicina ma anche sulla composizione di questo speciale documento.

: Di: Enrico Orzes; , 30 Novembre 2020

COVID-19 e vaccini. Una corsa a tre (più due) - Parte prima

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AstraZeneca, Pfizer e Moderna sono i tre grandi protagonisti della sfida a SARS-CoV-2. Diversi nella strategia, sono tutti utili per provare a fermare la diffusone del virus

Insieme allo scontro elettorale tra il nuovo presidente americano, Joe Biden, e lo sconfitto Donald Trump, il vaccino contro il virus SARS-CoV-2 è l’argomento di cui più si sente parlare ai telegiornali. Infatti, ad eccezione di un quotidiano monitoraggio dell’andamento delle curve epidemiologiche, l’argomento Coronavirus è sempre più impostato sull’imminente arrivo di un vaccino. O di più vaccini, visto che ogni giorno un candidato sembra prevalere sull’altro nella corsa allo sviluppo, per la richiesta di autorizzazioni accelerate e all’ideazione di strategie di produzione in enormi quantità di un farmaco capace di proteggere l’organismo umano dall’attacco del virus.

: Di: Enrico Orzes; , 25 Novembre 2020

COVID-19 e vaccini. Una corsa a tre (più due) - Parte seconda

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I governi russo e cinese non vogliono restare sullo sfondo e hanno preparato le loro alternative vaccinali ai prodotti americani ed europei

Oltre agli Stati Uniti e ai principali Paesi del centro Europa, al vaccino contro il Coronavirus responsabile dell’attuale pandemia stanno lavorando con grande frenesia anche i ricercatori cinesi e russi. In Cina i principali candidati sono due: quello basato sull’adenovirus di tipo 5, denominato Ad5, dell’azienda farmaceutica CanSinoBIO e il vaccino attenuato, noto come CoronaVac, messo a punto da Sinovac. Sul fronte russo, invece, c’è il noto Sputnik V basato sull’adenovirus ricombinante 26 (rAd26) e l’adenovirus ricombinante 5 (rAd5). Nonostante il governo cinese e quello russo abbiano attuato un’approvazione lampo per i vaccini sperimentali, i risultati pubblicati sembrerebbero affermare che questi non innescano un’efficace risposta immunitaria o che sono meno immunogenici nelle persone oltre i 55-60 anni di età.

: Di: Enrico Orzes; , 25 Novembre 2020

Terapia genica per la SMA: AIFA approva il programma di accesso anticipato

Terapia Genica

In Italia, i bambini con diagnosi genetica o clinica di SMA1 potranno sottoporsi alla terapia genica entro i primi sei mesi di vita. La terapia sarà erogata a totale carico del SSN

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 - per onasemnogene abeparvovec (nome commerciale Zolgensma), che diventa quindi un’opzione terapeutica per i piccoli pazienti affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) entro i primi sei mesi di età. Onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per la SMA, è stata ideata per colpire la causa genetica della malattia e agisce fornendo all’organismo il gene mancante o non funzionante. L’accesso a questa terapia, assieme ai programmi di screening neonatale per la SMA – in Italia, per ora, sono solo un progetto pilota in Toscana e Lazio – potrebbe cambiare la storia di molte famiglie. “Siamo soddisfatti di questo primo importante passo fatto”, commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA.