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Le staminali come prezioso strumento per studiare una rara patologia neurodegenerativa
Partire dalle IPSc per porre le basi di una strategia terapeutica con antiossidanti per il deficit del trasportatore di riboflavina. Ce ne parla il prof. Enrico Bertini dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma
Solitamente capita di pensare che per affrontare le patologie rare servano farmaci complessi quando non addirittura terapie avanzate. Tuttavia, nel percorso di studio di una malattia rara - come il deficit del trasportatore di riboflavina (RTD) - può accadere di scoprire che una sostanza relativamente semplice, come un antiossidante, sia in grado di indurre nei pazienti benefici importanti. In ogni caso, la comprensione di questi passaggi giunge solo dopo attente ricerche che includono il ricorso a strumenti di indispensabile utilità tra cui le cellule staminali pluripotenti indotte (IPSc) che hanno cambiato il volto delle terapie cellulari. La ricerca è stata condotta all’Ospedale Bambino Gesù di Roma e guidata dal Prof. Enrico Silvio Bertini e dalla dott.ssa Claudia Compagnucci.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: scoperta la struttura dei base editor
I ricercatori della University of California hanno ottenuto la prima ricostruzione della struttura tridimensionale di uno degli strumenti di editing genomico più promettenti
CRISPR si è evoluta in pochi anni: 8 anni fa è stato pubblicato l’articolo rivoluzionario firmato da Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier, che per prime hanno descritto il sistema di editing genomico Crispr-Cas9. Questa prima versione di CRISPR, la cosiddetta “forbice molecolare”, è stata seguita poi dal base editing e dal prime editing. Il base editing può essere considerato il “modello” CRISPR del 2017, in cui sono state eliminate le forbici molecolari e attivato un meccanismo di correzione che non taglia la doppia elica del DNA. I ricercatori di Berkeley (University of California) - tra cui Jennifer Doudna e David R. Liu, anche lui tra i primi a studiare CRISPR – hanno ora scoperto la struttura 3D del complesso di base editing.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico: progressi e limiti per la fibrosi cistica
La prof.ssa Anna Cereseto, del CIBIO di Trento, racconta gli ultimi successi della ricerca di base su Crispr-Cas9 nell’ambito della patologia ma anche i limiti dei sistemi di delivery
Dall’editing del genoma agli acidi nucleici terapeutici, lo studio delle terapie avanzate per la fibrosi cistica procede a ritmo sostenuto. Sono diversi infatti i progressi compiuti negli ultimi anni per questa malattia, anche grazie all’avvento della rivoluzionaria tecnica di modifica del genoma CRISPR, fresca di Premio Nobel per la chimica. Lo racconta Anna Cereseto, del Dipartimento di Biologia Integrativa Computazionale Cellulare (CIBIO) dell’Università di Trento, insieme alla collega Giulia Maule e Daniele Arosio del CNR di Trento, in una review pubblicata lo scorso maggio su International Journal of molecular sciences. Puntando anche il dito su quello che sembra l’ultimo ostacolo per arrivare ai pazienti: il delivery della terapia.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie digitali: le prime due app sanitarie disponibili in Germania
Sviluppate per supportare le persone con acufene e disturbi d'ansia, sono le prime terapie digitali approvate e rimborsate in Germania per specifiche indicazioni cliniche
Si chiamano Kalmeda e Velibra e sono le prime due terapie digitali approvate e rimborsate in Germania. La prima è stata sviluppata per supportare le persone con acufene, la seconda come terapia per i disturbi d'ansia. Queste app per la salute rientrano nella categoria delle terapie digitali, che proprio come un medicinale devono essere approvate in base a studi clinici per poi poter essere prescritte da un medico e rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale o da un’assicurazione sanitaria. Le due app, ora disponibili per la prescrizione medica in Germania, arrivano dopo undici mesi dall’approvazione del Digital Healthcare Act (DVG), la legge sulla sanità digitale emanata dal governo federale tedesco.
- Di: Cristina Tognaccini, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
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