CAR-T: una tecnica rivoluzionaria in oncologia

Le terapie CAR-T, acromimo di Car-T cells, per esteso Chimeric Antigens Receptor Cells-T, rappresentano una strategia rivoluzionaria in oncologia.
In questa sezione raccogliamo tutti gli articoli dedicati alle terapie e alle sperimentazioni cliniche con CAR-T.

  • All’Università della California puntano all’ingegnerizzazione di cellule NKT per poter, in un futuro, trattare più pazienti e diversi tipi di tumore. Lo studio è stato pubblicato su Cell Reports Medicine 

    L’acronimo CAR-T è ormai divenuto una sorta di marchio di fabbrica delle terapie avanzate basate sulla modifica e sul potenziamento dei linfociti T che, in questo modo, riescono a riconoscere e aggredire le cellule tumorali. Ma il sistema immunitario è formato da una variegata compagine di popolazioni cellulari, ognuna dotata di caratteristiche proprie e di un ruolo definito. Pertanto, negli istituti di ricerca di tutto il mondo gli scienziati sono al lavoro per identificare le cellule con il profilo più adatto non solo per combattere il cancro ma anche per raggiungere il più alto numero possibile di pazienti. Infatti, uno dei limiti delle terapie a base di cellule CAR-T oggi autorizzate è che sono prodotte a partire dalle cellule del paziente a cui sono destinate: sono terapie altamente personalizzate e quindi per pochi pazienti.

  • Un innovativo studio ha combinato la tecnologia a RNA messaggero, ormai celebre grazie ai vaccini anti COVID-19, con quella delle terapie CAR-T. I dati preclinici sono molto promettenti 

    Mettete insieme la tecnologia utilizzata per i primi vaccini anti COVID-19 a RNA messaggero (mRNA) con quella delle terapie CAR-T e quello che ne verrà fuori sarà un’immunoterapia, ancora sperimentale, per trattare la fibrosi cardiaca. È quello che hanno fatto i ricercatori della Perelman School of Medicina presso l'Università della Pennsylvania che sono riusciti, mediante l’mRNA, a riprogrammare temporaneamente le cellule immunitarie di un modello murino di insufficienza cardiaca, riducendo la fibrosi e ripristinando la funzione del cuore. Oltre ad aprire il campo a numerose applicazioni terapeutiche, la novità è che i linfociti T sono stati riprogrammati in vivo, cioè direttamente all’interno dell’organismo senza dover essere estratti, modificati e reinfusi come si fa con le attuali terapie CAR-T usate in oncologia. Lo studio è stato pubblicato su Science lo scorso 6 gennaio.

  • È la prima (e per ora unica) terapia approvata diretta contro l’antigene BCMA espresso sulle cellule tumorali. L’indicazione europea è rivolta a pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario

    L’estate che si avvia al termine non sarà ricordata solo per le roventi polemiche sul greenpass contro il COVID-19 e le bollenti temperature raggiunte ma anche per l’arrivo in Europa della quarta terapia a base di cellule CAR-T, autorizzata dalla Commissione Europea. Si tratta di idecabtagene vicleucel – designata con il nome commerciale Abecma – e lo scorso 19 agosto la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata in Europa.

  • Due studi statunitensi descrivono la realizzazione di costrutti “intelligenti”, programmabili in modo specifico, per attaccare tumori come il glioblastoma o il mesotelioma

    Mentre le terapie a base di cellule CAR-T vivono un momento d’oro - continuando a riscuotere successi nel trattamento di patologie onco-ematologiche fra cui la leucemia linfoblastica acuta, il linfoma a grandi cellule B e il mieloma multiplo - in molti laboratori del mondo si punta a nuove strategie per colpire il difficile bersaglio dei tumori solidi.

  • Il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere favorevole per idecabtagene vicleucel: ora non resta che attendere l’OK della Commissione Europea

    Procede spedito il cammino di idecabtagene vicleucel (ide-cel), una terapia a base di cellule CAR-T sviluppata per il trattamento di pazienti adulti affetti da forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo. Infatti, dopo il semaforo verde alla commercializzazione dalla Food and Drug Administration statunitense concesso lo scorso marzo, anche il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere favorevole nei riguardi del farmaco. Ciò significa che nel momento in cui la Commissione Europea dovesse adottare tale decisione, ide-cel entrerebbe di fatto tra i farmaci approvati, allungando l’elenco delle terapie avanzate oggi disponibili.

  • Messo a punto un doppio sistema di accensione e spegnimento delle cellule CAR-T, controllato dal farmaco lenalidomide. Lo studio statunitense è stato pubblicato su Science Translational Medicine

    Le terapie CAR-T si sdoppiano, con una variante “ON” e una “OFF”. Le prime sono in grado di svolgere un’azione antitumorale solo in seguito alla somministrazione del farmaco lenalidomide; le seconde invece possono essere gestite a comando – sempre grazie alla stessa molecola – in modo da essere attivate/disattivate a piacimento. È l’idea di un gruppo di ricercatori del Dana-Farber Cancer Institute e del Massachusetts General Hospital Cancer Center di Boston che, lo scorso gennaio, ha illustrato questo nuovo approccio sulle pagine di Science Translational Medicine. Il sistema, che è stato al momento testato solo su modelli animali, potrebbe, un domani, permettere di gestire con più precisione questa innovativa terapia oncologica.

  • Si chiama idecabtagene vicleucel e gli ottimi risultati dello studio clinico di Fase II hanno permesso la sua autorizzazione, negli Stati Uniti, per forme recidivanti o refrattarie del tumore ematologico

    La lista delle CAR-T autorizzate in ambito oncologico continua a crescere: con idecabtagene vicleucel (chiamata più semplicemente ide-cel e, ora, anche con il nome commerciale Abecma), autorizzata dalla Food and Drug Administration (FDA) lo scorso 26 marzo, gli Stati Uniti raggiungono quota cinque. In Europa le CAR-T approvate sono al momento tre e in Italia due, ma la situazione è in continua evoluzione. Ide-cel è una terapia “one shot”, sviluppata da Bristol-Myers Squibb e bluebird bio, basata su cellule T autologhe manipolate geneticamente per puntare all’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario dopo quattro o più precedenti linee di terapia. L’autorizzazione del FDA si è basata sui risultati di uno studio clinico di Fase II, recentemente pubblicati su The New England Journal of Medicine, che hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia della terapia.

  • Secondo l’ultimo report dell’European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sui trapianti di cellule ematopoietiche (HCT) le terapie CAR-T sono cresciute del 650% rispetto al 2017

    Il primo report dell’European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sui trapianti di cellule ematopoietiche (HCT) eseguiti in Europa, e l’attività dei centri stessi, fu pubblicato nel 1990. Trent’anni dopo i numeri sono incoraggianti e mostrano l'impressionante espansione dell'uso della procedura HCT in tutta Europa. Senza contare il contributo che negli ultimi anni hanno dato anche le terapie CAR-T, la cui diffusone nel 2019 è stata notevole, con un aumento del 650% rispetto al 2017 come dimostra il report pubblicato su Bone Marrow Transplantation del gruppo Nature lo scorso febbraio.

  • Combinare intelligenza artificiale, ingegneria cellulare e analisi informatiche per progettare farmaci oncologici sempre più mirati. Una nuova chiave d’accesso alla complessità genetica del cancro

    Troppo spesso, per semplicità, tendiamo a descrivere il cancro con caratteristiche generiche tralasciando il fatto che non esiste “il cancro” ma esistono molti “tipi” di tumore. Si tratta di una sottigliezza non trascurabile che serve a comprendere quanto possa essere faticoso studiare nuove efficaci terapie in campo oncologico. Le moderne tendenze scientifiche spingono nella direzione di una medicina altamente personalizzata ma per ottenere terapie mirate capaci di arrestare la progressione tumorale servono strumenti potenti e innovazioni tecnologiche che affrontino l’argomento a tutto campo.

  • La FDA approva lisocabtagene maraleucel: una nuova terapia CAR-T per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti o refrattarie di linfoma a grandi cellule B

    Non c’è dubbio che questo sia un momento particolarmente caldo per le terapie a base di cellule CAR-T visto che, a pochi giorni dal via libera dell’EMA alla procedura di valutazione accelerata per cilta-cel contro il mieloma multiplo, un’altra CAR-T ha ottenuto il semaforo verde di un ente regolatorio. Si tratta di lisocabtagene maraleucel (più semplicemente liso-cel, o Breyanzi per iniziare a familiarizzare con il nome commerciale) che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvatolo scorso 5 febbraio per il trattamento delle forme plurirefrattarie di linfoma a grandi cellule B (LBCL) nei pazienti adulti.

  • L’EMA ha avviato la procedura accelerata per la valutazione di una nuova terapia CAR-T ideata per i pazienti con mieloma multiplo sottoposti a diversi regimi terapeutici

    Non si può dire che questa notizia ci prenda di sorpresa poiché i risultati preliminari, osservati nello studio clinico in corso, avevano fatto immediatamente pensare che la terapia sperimentale a base di cellule CAR-T nota come ciltacabtagene autoleucel (o più semplicemente cilta-cel) potesse avere un effetto significativo sui pazienti affetti da mieloma multiplo pluritrattati. Tuttavia, l’annuncio di Janssen - l’azienda farmaceutica produttrice, parte del gruppo Johnson & Johnson - con cui si rende noto che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha iniziato una procedura accelerata di valutazione fa ben sperare per un prossimo arrivo di cilta-cel nel mercato europeo delle terapie avanzate.

  • Una molecola “apripista” ha migliorato l'infiltrazione delle cellule CAR-T nel microambiente tumorale riducendo i tumori solidi in studi preclinici su modelli animali

    Le terapie a base di cellule CAR-T sono ormai entrate nella pratica clinica per il trattamento di alcuni tumori del sangue ma non ancora dei tumori solidi. In questo ambito uno dei problemi che i ricercatori devono superare è la crescita anormale dei vasi sanguigni nel microambiente tumorale, che in alcuni casi può bloccare la penetrazione dei linfociti e delle cellule CAR-T nel sito dove si trova il tumore. Un team di ricerca statunitense ha quindi pensato di associare alla terapia CAR-T una sorta di molecola “apripista” che consenta la penetrazione nel microambiente tumorale delle cellule T normali e potenziate, favorendo l’attacco delle cellule maligne. Lo studio preclinico, pubblicato lo scorso novembre su Nature Cancer, ha mostrato dati incoraggianti.

  • Le terapie avanzate raccontate dall’Osservatorio Terapie Avanzate. Si comincia con le CAR-T attraverso un podcast e un fumetto

    Dopo aver illustrato i progressi scientifici e le sfide riguardo le terapie CAR-T attraverso i tanti articoli sul portale e con l’ebook “Le terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, Osservatorio Terapie Avanzate ha voluto raccontare questa rivoluzione biomedica nel campo dei tumori nella maniera più semplice possibile e alla portata di tutti: con un podcast e un fumetto. La voce narrante del podcastaccompagna l’ascoltatore lungo il percorso scientifico, iniziato alla fine del ‘800, che ha portato all’ideazione e allo sviluppo delle cellule CAR-T. Il fumetto, in cui i linfociti T vengono rappresentati come guerrieri addestrati, illustra come funziona il nostro sistema immunitario e come questo venga “armato” per combattere leucemie e linfomi. E si spera, in un futuro prossimo, anche tumori solidi.

  • La Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata a KTE-X19 come trattamento per le forme recidivanti o refrattarie 

    Non si è fatta attendere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) condizionata da parte della Commissione Europea (CE) per la terapia CAR-T KTE-X19 (nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus), arrivata il 16 dicembre dopo appena una decina di giorni dalla presentazione dei nuovi dati di follow-up dello studio registrativo ZUMA-2 durante il Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH). KTE-X19 – sviluppata da Kite, società del gruppo biofarmaceutico Gilead Sciences– è stata approvata per i pazienti adulti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.

  • Presentati al Congresso ASH nuovi dati su axi-cel che potrebbero portare all’autorizzazione per questa nuova indicazione. Positivi anche gli aggiornamenti sui diversi trial in corso per altre forme di linfomi

    Occhi puntati sulla terapia CAR-T axicabtagene ciloleucel (anche nota come axi-cel e con il nome commerciale Yescarta) durante il 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) svoltosi dal 5 all’8 dicembre, per la quale sono stati presentati diversi aggiornamenti sugli studi clinici in corso. Tra questi, i dati di follow-up a quattro anni dello studio registrativo ZUMA-1 che ha portato all’approvazione di axi-cel in USA e in Europa, i risultati di un’analisi ad interim del trial multicentrico di Fase II ZUMA-12 in pazienti con linfoma a grandi cellule B ad alto rischio ed, infine, i dati dell’analisi primaria dello studio di Fase II registrativo ZUMA-5 condotto in pazienti adulti con linfoma non Hodgkin indolente (iNHL, indolent non-Hodgkin lymphoma) recidivante o refrattario.

  • Presentati al Congresso ASH gli ultimi dati di follow up del trial che ha portato all’autorizzazione della terapia negli Stati Uniti. Nel frattempo, si è in attesa del semaforo verde anche in Europa

    Durante il Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) – svoltosi dal 5 all’8 dicembre – sono stati presentati i nuovi dati di follow-up dello studio registrativo ZUMA-2, che sta valutando efficacia e sicurezza della terapia CAR-T KTE-X19(nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus). KTE-X19 è stata approvata lo scorso luglio dalla Food and drug administration (FDA) statunitense per le forme recidivanti/refrattarie del linfoma mantellare (MCL) dopo due o più linee di trattamento. Sul fronte europeo, lo scorso ottobre, il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’EMA, ha emesso parere positivo relativo alla domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per la terapia in Europa.

  • Presentati al 62° Congresso ASH i risultati preliminari del trial CARTITUDE-1 che confermano efficacia e durata nel tempo della nuova terapia CAR-T in pazienti con il tumore in stadio avanzato

    A tanti pazienti il mieloma multiplo si presenta come un tunnel che una volta imboccato non sembra lasciare via d’uscita. Per questa ragione medici e pazienti hanno accolto con gioia la notizia che le terapie a base di cellule CAR-T sono scese in campo contro questa grave forma tumorale. Nel maggio scorso, all’ultimo Congresso Mondiale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), si era parlato degli avanzamenti dello studio CARTITUDE-1 e al 62° Congresso annuale dell’American Society of Haematology (ASH) - tenutosi in forma virtuale dal 5 all’8 dicembre - si è tornati a parlare dell’efficacia e della sicurezza di ciltacabtagene autoleucel, sviluppata da Janssen, contro il mieloma multiplo.

  • Il corso FAD dedicato alle terapie avanzate, organizzato da AboutEvents in collaborazione con Osservatorio Terapie Avanzate, è disponibile online fino a maggio del prossimo anno

    Si è svolto nelle giornate di martedì 24 e mercoledì, in diretta online, 25 il corso FAD (Formazione A Distanza) “La rivoluzione delle terapie avanzate - come garantire governance, sostenibilità e accesso nel prossimo futuro?” rivolto a medici e farmacisti ospedalieri. Due mattinate di formazione ECM interamente dedicata alle terapie avanzate: partendo dai traguardi scientifici raggiunti e i futuri orizzonti terapeutici, per poi discutere di accesso, presa in carico dei pazienti, governance e sostenibilità. Il corso rimarrà disponibile online fino al 24 maggio del 2021. 

  • Dalle Dual CAR-T alla combinazione di editing genomico e staminali: sono diversi gli approcci che mirano ad eradicare il virus dall’organismo. Ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale contro l’AIDS

    Sono lontani i tempi in cui l’AIDS (Acquired Immune Deficiency Sindrome) uccideva milioni di persone in tutto il mondo, senza nessuna possibilità di salvezza. Dagli anni ’80 ad oggi, i progressi della scienza sono stati rapidi e straordinari e hanno permesso di trasformare questa terribile malattia da mortale a cronica, portando a una lunga convivenza con il virus. Come riporta l’Organizzazione Mondiale della Sanità in occasione della Giornata Mondiale contro l’AIDS (World AIDS Day), che ricorre il 1° dicembre di ogni anno, l’HIV però colpisce ancora circa 38 milioni di persone in tutto il mondo e gli scienziati non si accontentano di tenere a bada il virus. Grazie anche all’innovazione delle terapie avanzate, stanno cercando di mettere a punto una cura definitiva, che eradichi l’HIV dall’organismo come mai è stato fatto in precedenza.

  • Avviato il progetto Plagencell per creare banche di cellule CAR-T allogeniche ottenute dal sangue del cordone ombelicale e pronte da utilizzare al momento del bisogno

    Nel corso del convegno “Terapie avanzate: progetti, alleanze e tecnologie al servizio della medicina moderna” - svoltosi in forma online lo scorso 9 novembre e promosso dalla Fondazione Tettamanti in collaborazione con Bioskills - è stato presentato il progetto multicentrico “Plagencell - A network for cell and gene therapies for devastating diseases”, basato sulla creazione all’interno della Regione Lombardia di una rete di “cell factories”. L’obiettivo è mettere in comune competenze e conoscenze ed agire in sinergia per sviluppare la capacità tecnologica di produrre medicinali per terapie avanzate cellulari e geniche (Advanced Therapeutic Medicinal Products, ATMP) rivolte alla cura di malattie molto gravi. Il progetto, con il finanziamento di 3 milioni di euro, si svilupperà nell’arco di tre anni.

  • Sfruttano modalità di espansione diverse dalle CAR-T, non sono prodotte usando vettori virali e sono allogeniche. Ce ne parla il prof. Andrea Biondi (Monza)

    Per quanto la mente possa viaggiare con la fantasia, a volte è difficile prevedere le sorprese che strutture complesse e altamente organizzate come il sistema immunitario, sono capaci di riservarci. E così, dopo aver trovato il modo di potenziare i linfociti T nella lotta contro le cellule neoplastiche, portando di fatto all’avvento delle cellule CAR-T, i ricercatori hanno pensato di concentrarsi su altre popolazioni cellulari, allargando la famiglia delle terapie basate sul recettore CAR per far spazio alle CAR-CIK, in attuale sperimentazione per la leucemia linfoblastica acuta. Ma se, anche grazie a progetti di divulgazione (vedi Focus Live e Cell Therapy Open Source), abbiamo imparato a capire cosa siano e come funzionino le CAR-T, è necessario dedicare un po’ di spazio all’approfondimento di come siano nate e cosa significhino le CAR-CIK nel panorama delle terapie cellulari.

  • Il volume “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente” è stato presentato oggi nell’ambito del progetto “Cell Therapy Open Source” ed è scaricabile gratuitamente qui

    È stato presentato oggi, nell’ambito del progetto “Cell Therapy Open Source”, il primo report sullo scenario delle CAR-T in Italia: l’ebook “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, scaricabile dal sito di Osservatorio Terapie Avanzate. Il progetto, che nasce dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, ha l’obiettivo di creare un documento di discussione e riflessione ‘aperto’ – ossia in costante aggiornamento - sulle terapie cellulari; un punto di partenza di un percorso che consentirà di valutare i cambiamenti rivoluzionari generati dall’introduzione e dall’utilizzo di queste terapie in Italia.

  • Osservatorio Terapie Avanzate - Video

    Osservatorio Terapie Avanzate e Gilead Sciences presentano il primo volume del progetto “Cell Therapy Open Source”. Martedì 3 novembre la diretta streaming liberamente accessibile al pubblico

    L’arrivo sul mercato delle terapie avanzate segna una vera rivoluzione nella medicina: approcci terapeutici sempre più personalizzati che aprono nuovi scenari per gravi patologie considerati, fino a ieri, incurabili. Le terapie a base di cellule CAR-T sono tra le protagoniste di questa rivoluzione e rappresentano una straordinaria nuova opportunità per la lotta ai tumori. Opportunità che porta con sé una serie di interrogativi e una nuova sfida che coinvolge tutti gli attori coinvolti: ricercatori, clinici, aziende, accademia, istituzioni e pazienti. Il volume dal titolo “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, realizzato grazie al contributo delle voci più autorevoli nel panorama italiano, traccia un quadro chiaro e approfondito su queste innovative terapie.

  • Spegnere uno specifico gene per rendere le cellule NK più aggressive ed efficaci contro alcuni tumori. La ricerca preclinica è stata condotta all’Università della California

    All’inizio della scorsa estate sulle pagine della rivista Cell Stem Cell sono stati pubblicati i risultati di un’interessante ricerca, condotta da un gruppo di ricercatori statunitense che ha avuto come protagoniste le cellule Natural Killer (NK). Queste cellule fanno parte della complessa risposta immunitaria innata e sono in grado, grazie ad un’azione citotossica, di distruggere le cellule bersaglio. Il team guidato da Dan Kaufman, professore di medicina presso la Divisione di Medicina Rigenerativa dell’Università della California, ha scoperto che basta agire su un gene che inibisce l’attività delle NK per rendere queste cellule più “potenti” e “durevoli” contro alcune forme di leucemia.

  • KTE-X19 è un farmaco mirato contro le forme recidivanti o refrattarie alle terapie sistemiche. Qualora fosse approvato, rappresenterebbe un nuovo traguardo per le CAR-T

    Dopo la recente approvazione di KTE-X19 (nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus) da parte della FDA negli Stati Uniti, questa nuova CAR-T potrebbe presto sbarcare anche in Europa. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ha emesso parere positivo relativo alla domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per KTE-X19. Questa terapia a base di cellule T esprimenti il recettore chimerico per l’antigene (CAR), sviluppata da Kite (società del gruppo Gilead), si configura come un potenziale trattamento per pazienti adulti affetti da linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.

  • ‘Fragments of Life’ racconta la storia di una ragazza colpita da leucemia linfoblastica acuta, che viene trattata con le CAR-T. Obiettivo è la sensibilizzazione sulle nuove frontiere della medicina

    “Una stanza, 60 immagini, una vita intera. Pronti a rivivere la storia di Ella?” Così viene introdotto il gioco sul sito di RESTORE, iniziativa europea che mira ad accelerare la disponibilità di terapie avanzate a beneficio dei pazienti e della società. ‘Fragments of Life’ è un’esperienza interattiva, grazie alla quale il giocatore è immerso nella vita di Ella, l’adolescente protagonista della storia. Il giocatore deve ricostruire 10 anni di vita della ragazzagrazie alle 60 immagini che descrivono la diagnosi, il trattamento e la remissione, la recidiva e infine il trattamento di successo con le CAR-T. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con Gady Goldsobel, BCRT, Charité - Universitätsmedizin (Berlino).

  • Dalla Spagna arriva un nuovo tipo di tecnologia che, imitando il microambiente dei linfonodi, garantisce una migliore crescita dei linfociti T da usare nei protocolli di immunoterapia

    La filosofia d’azione delle terapie cellularie, più in particolare, delle procedure di immunoterapianon si basa esclusivamente sulle modalità di manipolazione delle cellule ma anche sui protocolli per espanderle opportunamente in coltura. Infatti, queste terapie “vive” hanno bisogno di una fase di crescita cellulare fondamentale almeno quanto quella di ingegnerizzazione genetica per la buona riuscita del prodotto. Per ottimizzare questa delicata fase oggi si ricorre agli idrogel, composti di sintesi che favoriscono la crescita e la proliferazione dei linfociti T da impiegare contro le cellule cancerose.

  • Utilizzare elementi genetici mobili per sviluppare terapie CAR-T più efficaci. Il protocollo clinico è stato ammesso al finanziamento del bando AIFA 2018 per la ricerca indipendente sui farmaci

    Le terapie a base di cellule CAR-T raffigurano perfettamente un nuovo modo di concepire la medicina, “disegnata” sempre di più sulle esigenze del paziente e che mira ad affrontare patologie come la leucemia e i linfomi, per i quali la chemioterapia è sempre stata il fronte d’assalto di elezione ma non sempre vincente. Tuttavia, le CAR-T per come le conosciamo oggi sono solo il primo passo su un cammino in profonda evoluzione che, grazie a progetti di ricerca nel campo dell’immunoterapia come quello della Fondazione M. Tettamanti Menotti De Marchi ONLUS di Monza, potrà presto fornire ai pazienti nuove terapie sempre più sicure ed efficaci.

  • I risultati di uno studio clinico sull’impiego delle terapie a base di linfociti T ingegnerizzati contro le forme recidivanti e refrattarie del linfoma di Hodgkin sono molto incoraggianti

    Se la radioterapia è stata per tanti anni il trattamento di riferimento per il linfoma di Hodgkin lo si deve al dott. Henry Kaplan, radiologo di Stanford, che per primo a metà del secolo scorso pensò di usare i raggi X per sconfiggere questa patologia neoplastica. Il suo successo dipende dal fatto che egli valutò con attenzione quale tumore potesse meglio rispondere alla nuova terapia, facendo in modo che questa si adattasse alle caratteristiche del linfoma di Hodgkin. Una linea di condotta analoga a quella che, oggi, ha scelto la prof.ssa Barbara Savoldo, del Dipartimento di Microbiologia e Immunologia dell’Università del North Carolina, ricorrendo alle terapie CAR-T contro il medesimo tipo di linfoma.

  • I virus possono uccidere ma anche salvare la vita! Questo il tema del servizio di Superquark, andato in onda ieri sera, che è stato realizzato con il contributo di Osservatorio Terapie Avanzate

    Se provaste a dire a un amico o a un collega di lavoro che “non tutti i virus vengono per nuocere”, in un momento come quello che stiamo vivendo, marchiato a fuoco dal virus SARS-CoV-2 e dai suoi nefasti effetti, vi guarderebbe con stupore e sospetto. Eppure è davvero così: i virus, che sono oggi percepiti come i nostri nemici numero 1, possono diventare dei preziosi alleati per sconfiggere malattie genetiche e tumori. A spiegarlo nel dettaglio ci ha pensato Barbara Bernardini, autrice del servizio “Il virus che salva la vita” dedicato alla terapia genica andato in onda ieri sera (martedì 1 settembre) su RAI1 durante l’ultima puntata della 40esima edizione di Superquark. Il servizio è stato realizzato con il contributo di Osservatorio Terapie Avanzate.

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