I risultati dello studio più avanzato su fordadistrogene movaparvovec non sono quelli sperati: la terapia genica non è riuscita a rallentare la progressione della malattia
Lo studio di Fase III CIFFREO, randomizzato e controllato con placebo, non ha raggiunto il cosiddetto endpoint primario, che nel progetto del trial prevedeva un miglioramento della funzionalità motoria nel gruppo di pazienti che ha ricevuto la terapia genica sperimentale fordadistrogene movaparvovec, sviluppata da Pfizer, rispetto a quello trattato con il placebo. Pochi giorni fa, l’azienda farmaceutica ha dichiarato che intende condividere i risultati più dettagliati dello studio in occasione dei prossimi incontri con medici e pazienti, al fine di "contribuire a migliorare la ricerca clinica futura" e a migliorare la vita dei bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Lo studio CIFFREO era stato sospeso di recente a causa di un evento avverso fatale nello studio di Fase II DAYLIGHT.
La terapia genica fordadistrogene movaparvovec (di cui abbiamo parlato qui) si basa su vettori virali adeno-associati (AAV) e lo studio clinico CIFFREO ha come obiettivo di valutarne la sicurezza e l’efficacia in 99 pazienti con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne, deambulanti e di età compresa tra i 4 e i 7 anni. Per quanto riguarda i risultati sulla sicurezza, il profilo della terapia genica nello studio CIFFREO è risultato gestibile, con effetti collaterali di tipo moderato e i pochi di grado più serio gestibili. Lo studio ha coinvolto più centri in diversi Paesi, tra cui l’Italia con il Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. L’azienda continuerà a monitorare tutti i partecipanti allo studio e si stanno valutando le fasi successive del programma di ricerca e sviluppo.
Si tratta del secondo studio di grandi dimensioni, randomizzato e controllato con placebo, su una terapia genica per la Duchenne che non riesce a raggiungere l'endpoint primario. Anche la terapia genica SRP-9001, sviluppata da Sarepta Therapeutics, non ha conquistato i risultati previsti, ma gli endpoint secondari sono stati migliori (ne abbiamo parlato qui).
Riportiamo le parole condivise dall’associazione di pazienti Parent Project aps in merito a questa notizia: “Nonostante siamo tutti consapevoli che la partecipazione a un trial non implica necessariamente ricevere un beneficio dalla terapia che si sta valutando, è inutile negare che nei confronti di questo studio le speranze erano tante. Per quanto non siano i risultati che avremmo voluto leggere dobbiamo sforzarci di ricordare che tutti i risultati, anche quelli negativi, ci insegnano qualcosa che ha un immenso valore per il progredire della ricerca. Speriamo che il sacrificio dei ragazzi che hanno partecipato a questo studio così impegnativo possa essere valorizzato al meglio.”
Proprio il mese scorso Osservatorio Terapie Avanzate ha pubblicato un articolo di approfondimento per spiegare come funzionano i trial clinici e cosa vuol dire parteciparvi, con l’obiettivo di mettere a disposizione di tutti gli strumenti per comprendere il reale significato di una sperimentazione clinica.
